TY  -  JOUR
AU  -  Spadea, Manuela
AU  -  Ceolin, Valeria
AU  -  Apolito, Vincenzo
AU  -  Saglio, Francesco
AU  -  Fagioli, Franca
T1  -  Il ruolo del trapianto di cellule staminali in età pediatrica nell’era della terapia cellulare e genica
PY  -  2023
Y1  -  2023-10-01
DO  -  10.1709/4180.41695
JO  -  Trapianti
JA  -  Trapianti
VL  -  27
IS  -  4
SP  -  94
EP  -  100
PB  -  Il Pensiero Scientifico Editore
SN  -  2038-2510
Y2  -  2026/07/04
UR  -  http://dx.doi.org/10.1709/4180.41695
N2  -  . Il trapianto di cellule staminali ematopoietiche in età pediatrica rappresenta un’opzione curativa cruciale sia per patologie onco-ematologiche che ereditarie. Il miglioramento nella selezione del donatore, nella terapia e profilassi della malattia da trapianto contro l’ospite e nella gestione delle complicanze infettive, hanno permesso di ridurre drasticamente la morbilità e mortalità correlata al trapianto. Negli ultimi anni, sia per i pazienti affetti da patologie onco-ematologiche che per i pazienti con patologie ereditarie, si è aggiunta anche la possibilità di ricevere terapie geniche. Queste permettono di modificare il DNA allo scopo di correggere il difetto alla base delle patologie considerate o di ingegnerizzare cellule del sistema immune rendendole capaci di riconoscere ed eliminare le cellule maligne. La presente revisione ha lo scopo di presentare le indicazioni al trapianto di cellule staminali in età pediatrica, alla luce delle recenti possibilità di ricorrere anche alla terapia genica o alla terapia con cellulare ingegnerizzate.
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